何氏眼科成功实施国内首例雷柏氏先天性黑矇患者基因治疗
2023-08-05 17:40:31
证券时报网
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证券时报网讯，近日，来自青海省的9岁患儿昊昊，在母亲的陪同下来到沈阳何氏眼科医院进行术后复查。结果显示，这名先天性黑蒙症患儿在接受基因治疗3个月后，视力、视野和光敏感度均比治疗前有明显改善。成为国内首位成功接受基因治疗的雷柏氏先天黑矇患者，这也是何氏眼科(301103)应用基因技术在精准诊疗方面全力创新的一个例证。
在遗传性视网膜疾病中，雷柏氏先天性黑矇是发病最早，且最严重的一种。在全世界范围，发病率约为1/32000～1/45000，它是导致儿童先天性双目失明的主要遗传性眼病
2017年底，第一个针对RPE65基因突变致病的基因疗法经美国FDA审批上市，用于治疗RPE65双等位基因突变引起的Leber先天性黑矇。这一药物的问世，对遗传疾病的基因治疗领域产生了深远而积极的影响。
国际知名基因治疗专家、现任何氏眼科集团基因治疗临床转化研究所所长的庞继景教授参与到了这一基因治疗药物的临床试验过程中。今年3月，在何氏眼科集团的全力支持下，庞继景教授、何氏眼科医生与国际眼科医生协同合作，通过基因疗法为视障儿童昊昊进行了基因治疗，昊昊成为中国大陆第一例接受基因治疗的雷柏氏先天性黑矇患者。
何氏眼科董事长何伟表示，我们通过科技研发不断自我升级，聚焦核心技术，开展前沿性、高附加值的医学研究。目前在基因诊疗领域不断深耕，探索出以基因技术引领的精准医疗眼科新模式。已经把基因、干细胞、生物材料尖端技术应用于白内障、糖尿病眼病、近视防控、干眼等病症的临床医疗。在遗传性视网膜劈裂症的相关实验中取得了突破性进展。（燕云）
（责任编辑：崔晨 HX015）
